今年以來，駐市衛(wèi)健委紀檢監(jiān)察組立足本職工作，深挖民生大事內涵，以開展“我為群眾辦實事”活動為契機，監(jiān)督推動市醫(yī)保局深化醫(yī)療保障制度改革，打造“醫(yī)?；菝瘛⒁簧刈o”的黨建品牌，推動“天價藥”“孤兒藥”在我市落地，讓罕見病患者也能用上對癥藥物，并大大減輕家庭的經濟負擔，進一步提升了全市醫(yī)療保障水平。
賀州12歲少年陽陽(化名)從學走路起，就易跌跤、走不遠。隨著年齡增長，他在行走時總是比同齡兒困難，軀體存在不同程度的畸形。父母帶著他到當?shù)囟嗉裔t(yī)院求醫(yī)，但一直無法查清他患有何種疾病。直到2021年，陽陽在一家醫(yī)院經基因檢測后，終于確診患有脊髓性肌萎縮癥。
父母帶著陽陽滿懷希望來到我市婦幼保健院求診。接診后，該院向市醫(yī)保局提出了“脊髓性肌萎縮癥治療醫(yī)保費用的支出方式”的請示。收到請示后，市醫(yī)保局立即進行專題研究，并批準了該請示。
前段時間，陽陽順利接受了第一次諾西那生鈉的鞘內注射術，術后運動能力實現(xiàn)逐漸恢復。他也是我市接受該藥治療的首位患兒。
據悉，脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經疾病，它會造成運動神經元退化、肌肉萎縮、肌肉無力，最終造成死亡。2019年，“諾西那生鈉注射液”在中國上市，成為我國首個能治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。但該種藥物剛上市時定價為1針69.97萬元，患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。今年1月1日，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施，該藥品進入醫(yī)保后為33180元，醫(yī)保報銷后患者自費費用僅需9000元左右。
“‘每一個小群體都不應該被放棄’正在我市變成溫暖的現(xiàn)實。”市醫(yī)保局相關負責人表示。近年來，我市高度重視罕見病醫(yī)療保障工作，截至目前，已有45種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。該局積極推動國家醫(yī)保目錄落地執(zhí)行，除諾西那生鈉注射液外，法布雷病特效藥“瑞普佳”通過醫(yī)保談判進入國家醫(yī)保藥品目錄，單針價格由1.2萬元降至3100元。駐市衛(wèi)健委紀檢監(jiān)察組將持續(xù)推動該局采取措施，推動“天價藥”“孤兒藥”在我市落地，助力罕見病患者就近治療用藥，避免異地就醫(yī)增加個人負擔，讓利好惠及更多患者。
